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本报记者 程 楠

“瓷娃娃”“蝴蝶宝贝”“月亮的孩子”……这些看似可爱的名字背后，却是罕见病患者难以言说的痛苦和家庭大额的支出。

为了帮助罕见病患者及其家庭摆脱困境，越来越多的社会组织、爱心企业等社会力量纷纷行动起来，积极开展多种形式的合作，探索罕见病患者救助长效机制。

多位全国人大代表、政协委员认为，社会公众对罕见病患者关注的力度还应该进一步加大，“罕见”应该被看见。

全国政协委员、广西壮族自治区南宁市第四人民医院艾滋病科护士长杜丽群呼吁，社会各界应更多关注与重视罕见病，不放弃任何一个罕见病患者。

迫切需要得到社会各界更多关爱

“我现在穿衣、吃饭都需要别人照顾，日常要换敷料、包扎伤口，严重时还要输血和营养液。”

来自陕西省榆林市的新如(化名)，今年21岁，生来皮肤就如同蝴蝶翅膀一样脆弱，受到轻微外伤或摩擦后就会出现破损和水疱，这种罕见病患者被称为“蝴蝶宝贝”，他们离不开家人的长期照看。

幸运的是，目前新如已经得到中国红十字基金会徐荣祥基金“关爱蝴蝶宝贝计划”公益项目的资助，减轻了家庭负担。

据悉，2019年7月，在全国人大常委会副委员长、中国红十字会会长陈竺的倡导和支持下，中国红十字基金会启动“罕见病关爱行动”，从人道救助、医师培训、平台搭建等方面推进罕见病救助工作。

截至2021年年底，“罕见病关爱行动”已累计救助超过900名罕见病患者、培训罕见病医师数百名，患者教育及科普受益人次超过4万人次。

“罕见病并不罕见，由于我国人口基数大，罕见病在我国有较大的群体。在7000多种罕见病中，可治疗的不到10%，更多的罕见病患者需‘与病共生’，给患者及其家庭带来极大的困扰。例如‘瓷娃娃’需要通过康复，恢复肢体运动能力;渐冻人在失去自理能力后，需要24小时护理。”全国人大代表、中华思源工程扶贫基金会副理事长兼秘书长、中国慈善联合会副会长李晓林告诉记者，对于罕见病患者及其家庭群体，需要全社会予以高度重视，这样，在创造美好生活、实现健康中国的路上，才能一个都不落下。

迫切需要完善多元合作救助体系

诊断率低、缺乏有效治疗手段、药费贵等一系列难题，深深困扰着罕见病患者及其家庭。

全国人大代表、山西医科大学血液病学研究所所长杨林花建议，动员企业或各类经济实体定向捐赠，建立省级罕见病慈善专项医疗救助基金。同时，在实践过程中要严格遵守慈善法有关规定，合法整合慈善资源。

杜丽群则建议，完善针对罕见病的多层次医疗保障体系，整合运用医疗保险、医疗救助、商业保险、慈善等有效资源，切实减轻罕见病患者负担，改善罕见病患者的生活质量。

水滴公司运营的“淄博齐惠保”于2021年9月上线，通过“水滴筹+专项公益基金+联合药企保障罕见病患者用药”对罕见病群体进行救助。据水滴公司党委书记、水滴筹和医疗事业群总经理胡尧介绍，“下一步，水滴公司将依托大病筹款平台，在更大范围内对罕见病患者群体提供多元支持。”

“中华思源工程扶贫基金会倡导和联合爱心企业、爱心人士参与罕见病患者的救助帮扶工作。”李晓林表示，慈善组织既可引导资金资源向罕见病群体倾斜，又可扶持更多的专业服务机构和社会组织，让专业的人来做专业的事。此外，慈善组织应加强深化罕见病群体课题研究工作，发挥专家学者的力量，以翔实的数据、真实的案例，为国家提供决策参考，为爱心力量参与提供思路。

迫切需要加强科技向善救助力量

2021年，国务院办公厅印发的《体球网健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见》提出，鼓励慈善组织和其他社会组织设立大病救助项目，发挥补充救助作用。促进互联网公开募捐信息平台发展和平台间慈善资源共享，规范互联网个人大病求助平台信息发布，推行阳光救助。

通过信息平台凝聚科技向善力量，轻松集团联合创始人、“中华慈善奖”慈善楷模于亮深有感触。轻松集团通过轻松筹长期积累的平台资源，为罕见病治疗与研究提供技术、资金与推广等方面的支持。同时，推动指尖公益和全民公益的发展，撬动更多的社会资源向罕见病群体倾斜。

基于此，全国人大代表、安徽省农业科学院副院长赵皖平建议，规范互联网个人大病求助平台信息发布，明确政府对服务平台的监管职责，规定具体的监管内容及权限。同时，加强平台自律管理，在服务平台的技术、安全、运维等方面建立相应的标准，指引行业合规发展。

“慈善组织应加强科技向善的救助力量，将科技应用于知识普及、身心陪伴、线上教育、远程医疗、看护培训等，为罕见病患者提供多方面帮扶。比如针对因罕见病无法上学的患者，可以开设线上教学、陪伴式教育。”李晓林说。

(来源：中国社会报2022年3月12日)